Mục tiêu của liệu pháp thải sắt ở bệnh nhân Thalassemia

Thalassemia (bệnh thiếu máu tan máu bẩm sinh) là một trong những bệnh lý di truyền khá phổ biến do những bất thường trong tổng hợp chuỗi globin gây ra. Biểu hiện đặc trưng của bệnh là thiếu máu và cần điều trị bằng truyền máu. Việc truyền máu nhiều lần sẽ dẫn đến tình trạng ứ đọng sắt và gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến các cơ quan của cơ thể. Vì vậy khi truyền máu nhiều lần cần kết hợp với liệu pháp thải sắt để giúp giảm bớt lượng sắt cũng như giảm tỷ lệ các biến chứng do ứ đọng sắt gây ra.

Điều trị bằng liệu pháp thải sắt ở bệnh nhân tan máu bẩm sinh cần đạt được các mục tiêu như sau:

Dự phòng quá tải sắt

Mục tiêu chính của liệu pháp thải sắt là luôn duy trì lượng sắt trong cơ thể ở mức an toàn bằng cách cân bằng lượng sắt đưa vào qua truyền máu với lượng sắt loại bỏ bằng các phương pháp thải sắt (cân bằng sắt).

Điều trị quá tải sắt

Khi tình trạng quá tải sắt xảy ra, tốc độ thải sắt bắt buộc phải nhanh hơn tốc độ tích lũy do truyền máu. Việc loại bỏ sắt dự trữ tự nhiên là chậm và không hiệu quả vì chỉ có một tỷ lệ nhỏ sắt được loại ra khỏi cơ thể mỗi ngày bằng các cơ chế sinh lý. Lượng sắt lắng đọng trong một số cơ quan sẽ gây ra những tổn thương nghiêm trọng tại cơ quan đó như tim, gan, tuyến nội tiết,…, do đó bệnh nhân nên bắt đầu thực hiện liệu pháp thải sắt trước khi xuất hiện các biến chứng do quá tải sắt gây ra.

Điều trị cấp cứu

Nếu bệnh nhân có triệu chứng suy tim tiến triển cần phải được điều trị tích cực ngay bằng việc thay đổi phác đồ điều trị hoặc tăng cường thải sắt.

Điều chỉnh liều lượng điều trị

Liều lượng và chế độ điều trị nên được điều chỉnh tùy thuộc vào từng hoàn cảnh của bệnh nhân. Liều lượng sắt có thể được xác định bằng cách theo dõi cẩn thận lượng sắt trong cơ thể để phòng tránh trường hợp thải sắt kém hiệu quả, làm tăng biến chứng của việc quá tải sắt; hoặc bệnh nhân dùng thuốc thải sắt quá liều và độc tính của thuốc thải sắt tăng. Liều lượng và chế độ thải sắt phải được điều chỉnh định kỳ để cân bằng các yếu tố này.

Tuân thủ điều trị

Thải sắt không liên tục với liều cao có thể tạo ra cân bằng sắt âm nhưng sự cân bằng này là không ổn định và làm tăng nguy cơ độc tính từ thuốc thải sắt. Thuốc thải sắt phải được sử dụng thường xuyên để thuốc phát huy tác dụng, vì vậy đòi hỏi bệnh nhân cần tuân thủ điều trị tốt. Những bệnh nhân tuân thủ điều trị kém có thể do các vấn đề thực tế như bệnh nhân không thể tự truyền deferoxamine (DFO), không dung nạp với một loại thuốc sắt cụ thể, do các vấn đề về tâm lý hoặc khả năng tiếp cận với điều trị còn hạn chế. Vì vậy, vai trò chính của bác sĩ điều trị là theo dõi và khuyến khích bệnh nhân tuân thủ chế độ thải sắt cùng với sự hỗ trợ từ phía gia đình.

Nguyễn Thị Diệu Linh dịch – Guidelines for the Management of Transfusion Dependent Thalassaemia (TDT) – 4^th Edition